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Terapia Genica

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Terapia Genica E una tecnica per correggere geni difettosi Ci sono tre approcci: Un gene normale e inserito per correggere un gene non funzionale – PowerPoint PPT presentation

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Tags: genica | scid | terapia

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Title: Terapia Genica


1
Terapia Genica
  • E una tecnica per correggere geni difettosi
  • Ci sono tre approcci
  • Un gene normale e inserito per correggere un
    gene non funzionale
  • Un gene anormale scambiato per un gene normale
  • Cambiare la regolazione di un gene

2
The Beginning
  • Negli anni 80, gli scenziati iniziarono a pensare
    alla terapia genica
  • Inserirono un gene umano in cellule batteriche
  • I batteri iniziarono a produrre la proteina umana
  • Poi inserirono la proteina in cellule umane

3
The First Case
  • The first gene therapy was performed on September
    14th, 1990
  • Ashanti DeSilva was treated for SCID
  • Sever combined immunodeficiency
  • Rimossero I globuli bianchi, inserirono il gene
    mancante e riiniettarono le cellule nel torrente
    sanguigno.
  • Questo rinforzo il sistema immunitario
  • Funziono solo per pochi mesi ?

4
How It Works
  • Un vettore veicola il gene nelle cellule
    bersaglio
  • Le cellule bersaglio sono infettate con il
    vettore virale
  • Il materiale genetico del vettore e inserito nel
    genoma delle cellule bersaglio
  • Il gene terapeutico codifica per proteine che
    ristabiliscono la normale funzione

5
Picture ?

6
Viruses
  • Si replicano inserendo il loro DNA nella cellula
    ospite
  • La terapia genica li puo usare per inserire geni
    che codificano per la caratteristica desiderata
  • Quattro tipi

7
Retroviruses
  • creano DNA a doppio filamento dal genoma a RNA
  • i retrovirus goes usano la trascrittasi inversa
    per convertire il loro genoma a RNA in DNA
  • Quindi si integra nel genoma della cellula ospite
    usando lintegrasi
  • Lintegrasi integra il DNA non in punti specifici
  • Puo causare mutagenesi inserzionale
  • Se viene distrutto un gene che controlla il ciclo
    cellulare si puo sviluppare un tumore
  • vectors used are derived from the human
    immunodeficiency virus (HIV) and are being
    evaluated for safety

8
Adenoviruses
  • Hanno un genoma di dsDNA che causa infezioni
    respiratorie, intestinali e oculari
  • Il DNA inserito non e incorporato nel genoma
    dellospite
  • Quindi non si replica ?
  • Si deve reinserire quando le cellule si dividono
  • Es. Raffeddore comune

9
Adenovirus cont.

10
Adeno-associated Viruses
  • Adeno-associated Virus- hanno un piccolo genoma
    ssDNA che inseriscono in un punto specifico del
    cromosoma 19
  • Dalla famiglia dei parvovirus non si conoscono
    malattie causate e non suscitano la risposta
    immunitaria
  • Il gene e sempre acceso, quindi la proteina e
    sempre espressa anche se non serve
  • E stata usata per il trattamento dellemofilia
    vettore contenente il fattore IX
  • Study by Wilson and Kathy High (University of
    Pennsylvania), patients have not needed Factor IX
    injections for more than a year

11
Herpes Simplex Viruses
  • Virus con dsDNA che infettano I neuroni
  • Ex. Herpes simplex virus type 1


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Non-viral Options
  • Introduzione diretta di DNA
  • Solo in certi tessuti
  • Richiede molto DNA
  • Uso di liposomi
  • Legare il DNA a molecole riconosciute da
    specifici recettori
  • DNA e incapsulato dalle membrane cellulari
  • Poco efficace ?
  • Provare a introdurre un 47esimo cromosoma
  • Esisterebbe insieme agli altri 46
  • Potrebbe portare molte informazioni
  • Come introdurlo attraverso le membrane?

13
  • Tutti gli studi clinici hanno introdotto un nuovo
    gene piuttosto che correggere il difettoso
  • Tutti I protocolli clinici hanno introdotto geni
    in cellule somatiche piuttosto che in quelle
    germinali

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Gene therapy is very much in its infancy
  • Lostacolo principale rimane la mancanza di
    metodi efficaci per inserire DNA nelle cellule.
  • Questo e il motivo del successo limitato nei
    trials clinici.

15
Gene Therapy
Figure 19-20
Figure 19-21
16
Gene Therapy
Treatment of SCID (severe combined
immunodeficiency). SCID affects the maturation of
immune cells that develop in bone marrow. SCID
sufferers lack the enzyme ADA (adenosine
deaminase).
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  • Future development for CNS cancer gene therapy
  • Genetic immunotherapy using combinations of
    cytokines and/or co-stimulators might prove to be
    more effective than the current suicide gene or
    detective HSV approaches
  • Antisense oligonucleotides that block the
    production of growth factors for either tumor
    cells themselves (e.g. GDNF) or the tumor
    vasculature (e.g. Vascular endothelial growth
    factor-VEGF)
  • Apoptosis-inducing genes (e.g. The P53-encoding
    gene, TP53)
  • Cell cycle-dependent kinase inhibitor genes (e.g.
    CDKN2A, also known as P16)

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Recent Developments
  • Genes get into brain using liposomes coated in
    polymer call polyethylene glycol
  • potential for treating Parkinsons disease
  • RNA interference or gene silencing to treat
    Huntingtons
  • siRNAs used to degrade RNA of particular sequence
  • abnormal protein wont be produced
  • Create tiny liposomes that can carry therapeutic
    DNA through pores of nuclear membrane
  • Sickle cell successfully treated in mice

19
(No Transcript)
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