Essai clinique

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Essai clinique

• Définition
• Validité
• Schéma

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1.1 Définition

• Lessai clinique est une expérience planifiée
  pour déterminer lefficacité ou la valeur
  thérapeutique dun nouveau traitement devant être
  utilisé chez des patients souffrant dun problème
  déterminé de santé

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1.2 Conduite dun essai clinique

• Pour déterminer la valeur relative du nouveau
  traitement par rapport à un traitement standard
  (ou un placebo)
• un échantillon de patients ayant la maladie est
  constitué
• cet échantillon est séparé en deux groupes de
  patients, théoriquement en tous points
  semblables.
• lun des groupes est soumis au nouveau
  traitement, lautre au traitement standard ou au
  placebo.
• les groupes sont comparés quant à leffet désiré

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2.1 Validité des résultats

• Pour assurer la validité, trois types de biais
  sont à éviter
• Biais de sélection les patients recrutés sont
  différents des patients visés par le traitement
  (manque de représentativité)
• Biais de confondance les groupes comparés ont
  des caractéristiques (facteurs associés à la
  maladie) différentes (manque de comparabilité)
• Biais dinformation lévaluation de la réponse
  au traitement diffère suivant le groupe de
  patients (manque dobjectivité)

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2.2 Les trois règles dor des essais thérapeutique

• Représentativité de léchantillon
• Comparabilité des groupes
• Objectivité des observations

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2.3 Échantillon représentatif

• Pour quun nouveau traitement devienne validement
  applicable aux patients auxquels on le destine,
•  Létude doit être conduite auprès dun
  échantillon de ces patients, représentatif tant
  au plan de la maladie quaux facteurs qui lui
  sont associés 
• De là, les résultats sont inférés à lensemble
  des patients visés par le traitement

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2.4 Comparabilité des groupes

• Les deux groupes comparés doivent être au
  préalable en tout point semblables
• Toute différence significative observée a
  posteriori dans la réponse entre les deux groupes
  ne saurait être attribuée à un facteur autre que
  le traitement
•  Il est généralement accepté que la
  randomisation est la meilleure procédure
  dassignation au traitement (ou au placebo) pour
  obtenir une bonne comparabilité entre les
  groupes 

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2.5 Objectivité de lobservation

• Si lévaluation relève de critères qualitatifs,
  la connaissance du groupe dappartenance peut
  influencer lévaluation de la réponse.
•  Pour éviter une évaluation biaisée de la
  réponse, le patient et/ou lévaluateur de la
  réponse au traitement et/ou lanalyste des
  données, quand cest possible, sont tenus à
  linsu du groupe dappartenance du patient .

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3.1 Schéma

• Effet chez les Traités
• a/n1 a patients ont eu leffet désiré parmi les
  n1 traités
• Effet chez les Placebos
• b/n2 b patients ont eu leffet désiré parmi les
  n2 non traités
• Comparaison des effets par la différence D
• D a/n1 ? b/n2

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3.2 Interprétation du schéma

• D est une mesure de lefficacité
• Si D 0 ou proche de 0, alors le traitement
  nest pas efficace
• Si D gt 0 (au-delà dun certain seuil dans le
  voisinage de 0), le traitement est efficace
• Si D lt 0 (au-delà dun certain seuil dans le
  voisinage de 0), le traitement est nocif.
• (Cette éventualité est fort peu probable. En
  effet, le plus souvent appuyé par les résultats
  positifs des premières phases dévaluation du
  traitement, le clinicien a déjà anticipé sur la
  valeur positive du nouveau traitement, en allant
  jusquà en demander une évaluation).

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3.3 La mesure D

• Lénoncé de lhypothèse scientifique comporte un
  jugement sur la valeur de D. Cette valeur est en
  général déterminée à partir dun jugement
  clinique D?
• Tous résultats observés dans le voisinage de ? ou
  plus grands que ? seront jugés compatibles avec
  une efficacité réelle du traitement.
• (On reviendra sur le sujet dans le module du
  calcul dune taille déchantillon).

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Protocole dun essai clinique

• (Voir les modules 5 et 6 sur le protocole du
  essai clinique)