Estudios clnicos experimentales

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Estudios clínicos experimentales

• Editado por
• Manuel Escala Luzcando, MD, MP, MSP, EDS.

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Experimento

• Estudio de investigación en el que se manipulan
  deliberadamente una o más variables
  independientes (supuestas causas) para analizar
  las consecuencias de esa manipulación sobre una o
  más dependientes (supuestos efectos), dentro de
  una situación de control para el investigador
  (Sampieri, 1991)

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Objetivo de los estudios experimentales en
atención médica

• Demostración y cuantificación de la eficacia e
  inocuidad de un nuevo procedimiento
• preventivo
• terapéutico
• diagnóstico

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Tipos de experimentos

• Experimentos verdaderos o puros manipulación
  intencional de una o más variables
  independientes.
• Preexperimentos el grado de control es mínimo.
• Cuasiexperimentos Los sujetos no son asignados
  al azar a los grupos, ni emparejados los grupos
  ya estaban formados antes del experimento.

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Estudios experimentales en poblaciones humanas

• Estudios aleatorios controlados o ensayos
  clínicos controlados (randomized controlled
  trials, randomized clinical trials).
• La asignación de los individuos al grupo estudio
  o control es aleataoria.
• Estudios comunitarios (community trials). A una
  comunidad se le aplica el nuevo procedimiento y a
  la otra no.

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Experimentos purosRequisitos

• Manipulación intencional de una o más variables
  independientes.
• Medir el efecto de la variable independiente
  sobre la variable dependiente.
• Control o validez interna de la situación
  experimental

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Grados de manipulación de la variable
independiente

• Dos grados presencia-ausencia
• Grupo experimental se expone a la presencia de
  la variable
• Grupo control no se expone a la variable
• Más de dos grados se hace variar la variable
  independiente en cantidades o grados.

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Modalidades de manipulación

• Exponer a los grupos experimentales a diferentes
  modalidades de la variable independiente sin que
  ello implique cantidad
• En ocasiones se combina cantidad y modalidad de
  la variable independiente
• Cada nivel o modalidad implica, al menos, un
  grupo (experimental).

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Fases de un estudio aleatorio controlado

• Fase I inicial
• Fase IIA o preliminar
• Fase IIB o de seguimiento
• Fase III o de comparación
• (Gehan y Schneiderman, 1973)

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Ensayo clínico terapéutico

• Fase I
• Sin grupo control
• Farmacocinética, farmacodinámica y tolerancia
• Fase II
• Sin grupo control
• Eficacia del nuevo fármaco en enfermos
• Fase III
• Con grupo control
• Fase IV
• Evalúa seguridad, eficacia y efectividad en
  intervención aprobada

Marrugat J. 1999.
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Ensayo Fase I Primera etapa en la prueba de un
nuevo medicamento en humanos. Los estudios se
llevan a cabo generalmente para recopilar
información preliminar sobre la acción química,
dosis y seguridad del medicamento utilizando
voluntarios sanos. Usualmente se realiza sin un
grupo de comparación
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Fase I o inicial(exploratoria)

• Determinar si hay una dosis del procedimiento
  que, no siendo muy nociva, sea apropiada para un
  estudio ulterior de su hipotético efecto
  beneficioso.
• Si el procedimiento demuestra su eficacia se
  puede pasar a la fase IIB.
• Si los resultados son dudoson pasar a IIA.

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Ensayo Fase II Segunda etapa en la prueba de un
medicamento nuevo en seres humanos. Se lleva a
cabo en pacientes con la enfermedad o condición
que se está estudiando. El propósito principal es
evaluar la actividad del medicamento, y
posiblemente proporcionar información sobre cómo
funciona.
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Fase II

• IIA o preliminar
• Decidir si un régimen terapéutico u otro
  procedimiento particular es lo suficientemente
  efectivo para justificar un estudio adicional.
• IIB o de seguimiento
• Conseguir una estimación precisa de la
  efectividad del procedimiento.

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E nsayo Fase III Tercera y generalmente última
etapa en la prueba de un nuevo medicamento en
seres humanos, utilizada para recolectar
información acerca de su seguridad y de qué tan
bien funciona. Una vez que esta fase ha
culminado, los fabricantes pueden pedir permiso a
la Food and Drug Administration (Administración
de Drogas y Alimentos) para comercializar el m e
d i c a m e n t o .
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Fase III o de comparación

• Comparar la eficacia del nuevo procedimiento con
  el procedimiento estándar o con un placebo.
• Evaluar la eficacia relativa de dos o más
  procedimientos (cuando ha superado la fase IIB).
• Comparar la eficacia en enfermedades o en grupos
  poblacionales distintos.

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Ensayo de Fase IV Ensayo extenso diseñado para
evaluar la seguridad y la efectividad a largo
plazo de un medicamento que ha sido aprobado por
la Food and Drug Admini stration .
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La asignación aleatoria

• Procedimiento mediante el cual los sujetos
  participantes en la fase III son asignados al
  grupo de estudio o al grupo control a través del
  azar, dando a cada individuo la misma oportunidad
  de ser asignado a cualquier grupo.
• Asignación aleatoria simple
• Diseño aleatorio estratificado
• Diseño crossover
• Diseño factorial

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Esquema de un diseño aleatorio simple
Participantes en el estudio
Asignación aleatoria
Grupo control
Grupo de estudio
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Diseño aleatorio estratificado
Participantes en el estudio
estrato 2
estrato 3
estrato 1
asignación aleatoria
Estudio
Control
Estudio
Estudio
Control
Control
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Diseño entrecruzado (crossover)
Participantes en el estudio
Asignación aleatoria
Procedimiento A
Procedimiento B
Procedimiento A
Procedimiento B
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Diseño factorial hipotético
Participantes en el estudio
Asignación
aleatoria
Grupo control a Placebo de A
Grupo de estudio A Nuevo preparado fluorado
Asignación aleatoria
Grupo Ab
Grupo ab
Grupo AB
Grupo aB
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Medición del efecto de la variable independiente
sobre la dependiente

• Mediciones fisiológicas
• Cuestionarios Conjunto de preguntas respecto a
  una o más variables a medir.
• Escalas asignación de valores a categorías
  ordenadas de una variable.

• Observación registro sistemático, válido y
  confiable de comportamientos o conducta
  manifiesta
• Análisis de contenido Técnica para estudiar y
  analizar la comunicación
• Entrevistas

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Experimentos verdaderos

• Postprueba y grupo de control.
• Preprueba-postprueba y grupo de control.
• Cuatro grupos de Solomon.
• Series cronológicas múltiples

• Series cronológicas con repetición del estímulo.
• Diseños con tratamientos múltiples
• Varios grupos
• Un solo grupo
• Diseños factoriales

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Preexperimentos

• (Su grado de control es mínimo)
• Estudio de caso con una sola medición
• G X O
• Diseño de preprueba-postprueba con un solo
  grupo G O1 X O2
• No son adecuados para establecer relaciones entre
  las variables independiente y dependiente

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Cuasiexperimentos

• Los sujetos no son asignados al azar a los
  grupos, ni emparejados sino que dichos grupos ya
  estaban formados antes del experimento, son
  grupos intactos.
• Se utiliza cuando no es posible asignar al azar a
  los sujetos a los grupos que recibirán
  tratamientos experimentales.
• Problemas de validez interna y externa

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Diseños cuasiexperimentales

• Postprueba y grupos intactos
• Preprueba-postprueba y grupos intactos
• Series cronológicas
• de un solo grupo
• de múltiples grupos
• con repetición del estímulo
• con tratamientos múltiples

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