Instrumentos de colaboracin pblicoprivado en el sector biomdico:

1

• Instrumentos de colaboración público-privado en
  el sector biomédico
• Plataforma Tecnológica Española Medicamentos
  Innovadores

2
Guión de la Presentación (I)

• La Investigación en la industria farmacéutica
• La PTEMI misión, objetivos, participantes y GT
• Proyecto BEST área de investigación clínica de
  la PTEMI
• Qué es el proyecto BEST
• Contenido BDMetrics
• Módulo de tiempos
• Evolución de indicadores
• Benchmarking internacional
• Conclusiones
• Actividades de otros GT de la PTEMI
• La Unidad de Innovación Internacional de la PTEMI
• Actividades de comunicación y difusión de la PTEMI

3
Guión de la Presentación (II)

• Innovative Medicines Initiative
• Qué es, origen, SRA, financiación,
• Estructura y gobernanza
• Prioridades Científicas 2008
• Reglas de participación y convocatorias

4
La industria farmacéutica invirtió 922 millones
de euros en ID en 2007. El grueso del gasto se
dedicó a ensayos clínicos y se invirtieron 154
millones en investigación básica
La investigación en la Industria Farmacéutica
5
En el período 2001-2006 se observa una gradual
desaceleración en el crecimiento de los gastos en
ID. Esta tendencia se ha roto en 2007, que ha
registrado un repunte del 15,1.
Evolución gastos ID industria farmacéutica
2001-07
Tasas de incremento de los gastos en ID de la
industria farmacéutica (respecto al año anterior)
(D Gasto ID)
El dato de 2006 ha sido revisado al disponer de
datos definitivos. El dato de 2007 es un
avance. Fuente Farmaindustria (Encuestas ID
2002, 2003, 2005, 2006 y 2007)
6
De los 922 millones de euros invertidos en ID en
2007, el 39,9 se dedicó a contratos de
investigación con hospitales, universidades y
centros públicos.
Investigación en la industria farmacéutica
De los 554,6 millones de euros invertidos en ID
en 2007 internamente, el 48,7 se invirtió en
Cataluña, el 42,3 en Madrid y el 9,0 en el
resto de CCAA y extranjero.
7
PTEMI

• Misión
• Promover la innovación en el ID farmacéutico,
  ayudando a superar los cuellos de botella
  actuales (globales y locales).
• Objetivos
• Constituir un foro para todos los actores
  españoles interesados en el progreso del ID
  farmacéutico.
• Promover la colaboración entre dichos actores.
• Facilitar el diálogo sobre el tema con las
  autoridades españolas y con IMI.
• Ayudas de los Ministerios de Industria y de
  Ciencia e Innovación.

8
Participantes

• 250 personas han participado en actividades,
  grupos de trabajo y proyectos

9
Grupos de trabajo

• Investigación clínica
• Seguridad preclínica
• Gestión del conocimiento
• Educación y formación

10
BEST Área de Investigación Clínica de la PTEMI

• Proyecto BEST 28 laboratorios

11
Hoja de ruta del Proyecto BEST
BDMetrics
12
Base de Datos Metrics
BDMetrics
Primer paso para conseguir...

• Identificar los factores de éxito que conducen a
  una investigación clínica más eficiente y
  compararlos a escala nacional e internacional.
• Implantar un sistema de medida del desempeño
  basada en un conjunto de indicadores relevantes
  de la eficiencia y la calidad en la realización
  de la investigación clínica.

13
Introducción

• Se presenta un avance de los resultados
  correspondientes a la cuarta publicación de
  BDMetrics. Actualmente los datos están
  validándose.
• Los datos corresponden a ensayos clínicos con
  fecha de envío al CEIC de referencia hasta el 31
  de diciembre de 2007 contenidos en BDMetrics a
  fecha del 19 de mayo de 2008.

14
Contenido de BDMetrics

• En esta sección se presenta
• El contenido de la base de datos BDMetrics
• El número de Ensayos Clínicos (EC),
  Participaciones de Centros en EC (PCEC), Comités
  Éticos de Investigación Clínica (CEIC) y Centros
  distintos que contiene BDMetrics.
• La tipología de la investigación clínica recogida
  en BDMetrics
• Distribución de los EC por fases de la
  investigación clínica.
• Distribución de los EC por área terapéutica de la
  investigación.
• Distribución geográfica de la investigación
  clínica por CCAA
• CEICs de referencia y PCEC por CCAA.
• Participaciones de Centros en EC por CCAA y por
  Fases.
• Pacientes previstos de inclusión en EC por CCAA.

15
Contenido BDMetrics Evolución
Número de Ensayos Clínicos (EC) y Participaciones
de Centros en Ensayos Clínicos (PCEC) acumulados
semestralmente en BDMetrics EC con fecha de
mínima de envío al CEIC de ref. y PCEC con fecha
de envío al CEIC de ref. dentro de cada semestre.
16
Contenido BDMetrics algunos datos

• Un total de 62 Comités distintos actúan como CEIC
  de referencia. 18 de ellos acumulan más del 80
  de los 690 EC
• De los 497 Centros distintos contenidos en
  BDMetrics, 27 de ellos concentran más del 50 de
  las 5.098 participaciones (PCEC)
• De estos centros, 323 son Hospitales en los que
  se dan 4.795 PCEC, otros 162 son Centros de Salud
  con 258 PCEC y 12 son Unidades de Fase I donde se
  realizan 45 PCEC.
• De los 690 EC contenidos en BDMetrics el 10,6
  (73 EC) se realizan en un solo Centro y el 89,4
  (617 EC) en varios Centros.
• Respecto a la dimensión geográfica de estos
  ensayos, el 9,9 de los EC son locales y el 90,1
  internacionales.

17
Tipología de la Investigación Clínica

• Distribución de los EC por Fases de la
  investigación

Primera publicación
18
Tipología de la Investigación Clínica
201 EC
79 EC
64 EC

• Distribución de los EC por Área Terapéutica

58 EC
38 EC
32 EC
28 EC
25 EC
23 EC
19 EC
19 EC
15 EC
15 EC
14 EC
14 EC
11 EC
10 EC
7 EC
7 EC
6 EC
5 EC
19
CEICs de referencia y PCEC por CCAA
Porcentaje
20
Pacientes Previstos por CCAA
Porcentaje sobre el total
21
Módulo Tiempos

• En esta sección se presenta una foto fija de los
  resultados de los principales indicadores de
  tiempos obtenidos a partir de todos los datos
  contenidos en BDMetrics, en particular se
  presenta
• Tiempo Global de Inicio del EC y su comparación
  con su equivalente a escala internacional.
• Análisis por etapas del proceso de inicio de un
  EC preparación de la Documentación, emisión del
  Dictamen, formalización del Contrato con el
  centro y primera inclusión de un Paciente en el
  EC.
• Asimismo, se presentan datos relativos a la
  Agencia Española de Medicamentos y Productos
  Sanitarios (AEMPS) tiempo de emisión de la
  autorización.

22
Tiempos globales
Tiempos medidos en días
23
Análisis por Etapas
Cuatro Etapas Principales
Documentación
Dictamen
Autorización AEMPS
Contrato CDC
1er Paciente
Protocolo Final
Envío al CEIC
DictamenCEIC
1er Paciente Incluido
Contrato Firmado
24
Análisis por Etapas
25
Autorización de la AEMPS

• La autorización de la AEMPS se produce 29 días
  después del dictamen.

Días
Dictamen a Autorización AEMPS
Ensayos Clínicos con datos válidos n 644
Se representa percentiles 05, 25, mediana,
percentiles 75 y 95, correlativamente
26
Evolución de los indicadores de tiempo
Escasa relevancia solo 18 EC
Días

• EC con fecha de envío al CEIC de ref dentro de
  cada semestre

27
Indicadores Performance

• Se miden dos indicadores sobre todos las
  Participaciones de Centros en EC (PCEC) con fecha
  de primer paciente y fecha de último paciente.
• Los indicadores son
• Tasa de reclutamiento
• Velocidad de reclutamiento

• Para facilitar la interpretación de los datos
  sobre la velocidad de reclutamiento se representa
  pacientes reclutados por mes (30 días)
• Solo se consideran las PCEC que tienen fecha de
  primer y último paciente (ambas distintas) y
  número de pacientes previstos y número de
  pacientes randomizados gt0

28
Evolución de la tasa y velocidad de reclutamiento
Solo 18 PCEC
EC con fecha de envío al CEIC de referencia
dentro de cada semestre
29
Módulo Benchmarking internacional

• En esta sección se presentan los resultados de la
  comparación entre los indicadores de España con
  los indicadores de un conjunto de países europeos
  para los mismos ensayos clínicos.
• Se presentan los resultados a partir de los datos
  contenidos en BDMetrics dentro del Módulo de
  Benchmarking internacional introducidos por los
  laboratorios a fecha 19/05/2008. En este sólo se
  consideran
• Ensayos Clínicos de fase II, IIIa y IIIb con
  reclutamiento finalizado y que el estudio se
  hubiera realizado en 3 ó más países europeos.
• En particular se presenta
• La distribución por fases, áreas terapéuticas y
  países de la investigación clínica considerada.
• Comparaciones bilaterales (España-País X) se
  compara la mediana de los tiempos empleados en la
  ejecución de cada una de las fases de un EC para
  España y para cada uno de los países de la
  muestra. Siempre se comparan los mejores datos de
  cada país (por ejemplo, el primer centro en
  reclutar un paciente)

30
Módulo Benchmarking internacional

• Contenido del Módulo de Benchmarking internacional

31
Módulo Benchmarking internacional

• Distribución de los ensayos en países (ECP) por
  fases, áreas terapéuticas y países

32
BI Pacientes y centros por países
33
BI Fases y Tiempos
34
BI Tiempos globales

• Mediana de los principales tiempos tomando todos
  los valores válidos de la muestra

35
BI Comparación tiempos España resto países

• En esta sección se comparará la mediana de los
  tiempos empleados en la ejecución de cada una de
  las fases indicadas para España y para cada uno
  de los países de la muestra.
• La comparación se hace para los mismos Ensayos
  Clínicos en los que participan España y el país
  correspondiente.
• Se descartan aquellos casos en los que la muestra
  disponible (número de EC a comparar) sea menor
  que 5.

36
Approval Comparación España resto países

• Etapa Approval

De los 20 países considerados, en nueve se tarda
menos en esta etapa que en España.
Tiempos en días
37
Approval Comparación España resto países

• Etapa Approval
• Diferencia de tiempo para la ejecución de esta
  etapa.
• (mediana del país indicado menos la mediana de
  España)

Días
38
Preparation Comparación España resto países

• Etapa Preparation

De los 17 países considerados, solo en cuatro se
tarda más en esta etapa que en España.
Tiempos en días
39
Preparation Comparación España resto países

• Etapa Preparation
• Diferencia de tiempo para la ejecución de esta
  etapa.
• (mediana del país indicado menos la mediana de
  España)

Días
40
1st patient Comparación España resto países

• Etapa 1st patient

De los 18 países considerados, en cinco se tarda
más en esta etapa que en España.
Tiempos en días
41
1st patient Comparación España resto países

• Etapa 1st patient
• Diferencia de tiempo para la ejecución de esta
  etapa.
• (mediana del país indicado menos la mediana de
  España)

Días
42
Qualification Comparación España resto países

• Etapa Qualification

De los 16 países considerados, sólo en cinco se
tarda más en esta etapa que en España.
Tiempos en días
43
Qualification Comparación España resto países

• Etapa Qualification
• Diferencia de tiempo para la ejecución de esta
  etapa.
• (mediana del país indicado menos la mediana de
  España)

Días
44
Initiation Comparación España resto países

• Etapa Initiation

De los 19 países considerados, en nueve se tarda
más en esta etapa que en España.
Tiempos en días
45
Initiation Comparación España resto países

• Etapa Initiation
• Diferencia de tiempo para la ejecución de esta
  etapa.
• (mediana del país indicado menos la mediana de
  España)

Días
46
Algunas reflexiones

• BEST permite objetivar y monitorizar la situación
  de los procesos de IC en España identificar las
  diferentes prácticas y tomar medidas consecuentes
  que permitan mejorar su eficiencia y
  competitividad en el terreno.
• Un mayor enfoque y reconocimiento hacia la IC por
  parte de las instituciones, el acercamiento de
  posiciones entre las administraciones y la
  Industria, así como la reingeniería de algunos de
  los procesos operativos internos y externos a la
  IF, resultarán esenciales para que, en el
  contexto globalizado del medicamento, España
  mejore sus estándares y mantenga su situación
  competitiva.
• Seguimos teniendo amplio espacio de mejora en la
  gestión de tiempos, fundamentalmente en la
  gestión de CONTRATOS.
• Se evidencian algunas mejoras, pero las
  iniciativas de modelos de contrato único en
  varias CCAA aún no han producido frutos
  suficientes.
• La labor de concienciación de los agentes,
  especialmente en gerentes de hospitales y
  consejerías de sanidad de las CCAA es
  fundamental. Reuniones bilaterales y
  multilaterales, jornadas de difusión, etc.

47
Guión de la Presentación (I)

• La Investigación en la industria farmacéutica
• La PTEMI misión, objetivos, participantes y GT
• Proyecto BEST área de investigación clínica de
  la PTEMI
• Qué es el proyecto BEST
• Contenido BDMetrics
• Módulo de tiempos
• Evolución de indicadores
• Benchmarking internacional
• Conclusiones
• Actividades de otros GT de la PTEMI
• La Unidad de Innovación Internacional de la PTEMI
• Actividades de comunicación y difusión de la PTEMI

48
Actividades de otros GT de la PTEMI

• Guía de Unidades de Fase I
• Seguridad Preclínica Gestación preconsorcio
  europeo para IMI
• Gestión del Conocimiento
• Gestión e integración de información genómica,
  funcional, proteómica y de variabilidad (SNPs) en
  ID de medicamentos. Coordinador Joaquín Dopazo
  (C.I.P.F), 1 de marzo, 2007, Valencia
• Biocomputación y gestión del conocimiento en ID
  de medicamentos perspectiva molecular.
  Coordinador Ferran Sanz (PRBB), 17 de abril,
  2007, Barcelona
• Gestión y explotación de la Información Clínica y
  Epidemiológica en ID de Medicamentos,
  Coordinador Fernando Martín (ISCiii), 31 de mayo
  2007, Madrid
• Biomedical Informatics in Europe Event, Junio
  25-27 2007, Barcelona
• Educación y Formación
• I Workshop en Educación y Formación en ID de
  medicamentos (Santiago de Compostela, 6 de Junio
  de 2006)
• Inventario de la Demanda y oferta de cursos de
  ID
• Próximo taller en el último trimestre de 2008

49
Unidad de Innovación Internacional
50
Actuaciones previstas
51
Actividades de comunicación y difusión

• Página web www.medicamentos-innovadores.org
  (castellano e inglés)
• Boletín mensual (300 registrados)
• Conferencias anuales, workshops

52
Guión de la Presentación (II)

• Innovative Medicines Initiative
• Qué es, origen, SRA, financiación,
• Estructura y gobernanza
• Prioridades Científicas 2008
• Reglas de participación y convocatorias

53
IMI

• IMI es un partenariado público-privado entre la
  Comisión Europea y la Industria Farmacéutica
  Europea (EFPIA)l. Aprobado formalmente
  20/12/2007.
• Objetivo revitalizar la investigación biomédica
  en Europa para conseguir medicamentos más seguros
  y eficaces en tiempos más cortos.
• Propone un enfoque coordinado para superar los
  cuellos de botella a través de la realización de
  proyectos de investigación pre-competitivos y en
  colaboración entre todos los sectores implicados.
  
• ID farmacéutica precompetitiva investigación
  de los instrumentos y metodologías empleados en
  el proceso de elaboración de medicamentos.

54
IMI

• En 2008 se crea un nuevo organismo comunitario
  definido como empresa común IMI - IMI Joint
  Undertaking (IMI JU) con sede en Bruselas.
• IMI JU organizará convocatorias de propuestas
  competitivas
• Hasta el 31 de diciembre de 2017 para garantizar
  una gestión adecuada de las actividades de
  investigación que se hayan iniciado, pero que no
  hayan concluido, durante el VII Programa Marco de
  ID (2007-2013)

55
IMI Principales desafíos

• Mejorar la previsión en materia de seguridad y
  eficacia de los nuevos medicamentos en las fases
  preliminares de desarrollo, antes del inicio de
  los ensayos clínicos (validación de nuevas
  herramientas, biomarcadores, etc.)
• Evitar duplicación actual de los esfuerzos de
  investigación, tanto en el sector público como
  privado, mediante sistemas de gestión del
  conocimiento elaborados conjuntamente
• Colmar lagunas en EF de los profesionales del
  sector para disponer en Europa de una mano de
  obra más cualificada.
• IMI no desarrollará ni nuevos medicamentos, ni
  nuevas vacunas

56
Developing medicines is a long, risky and
expensive endeavour
15
Medicamento
Evaluación del riesgo-beneficio
Obtención de la aprobación
Estudios en 2000-5000 pacientes (fase III)
Estudios en 100-300 pacientes (fase II)
10
Estudios extensivos de seguridad
Estudios en Voluntarios Sanos (fase I)
Candidato
5
Desarrollo de formulaciones
Estudios Iniciales de seguridad
Screening
Síntesis de compuestos
años
Idea
57
The bottlenecks focus on pre-competitive research
The approach
58
Bottlenecks in RD supported by
Risk assessmentwith regulatory authorities
Predictive pharmacology
Predictive toxicology
Identification of biomarkers
Validation of biomarkers
Patient recruitment
Knowledge Management
Education Training
59
Disease Areas and Bottlenecks
Predictive pharmacology
Identification of biomarkers
Patient recruitment
Validation of biomarkers
Risk assessment
Diabetes
Brain
Cancer
Inflammatory Diseases
Infectious Diseases
60
Strategic Research Agenda 2008-2017Living
documentwww.imi-europe.org
61
Analysis of Contributors to the SRA
62
Interdependencies between the Pillars of the SRA
63
Funds
2 Billion EURO
1 Billion Euro
1 Billion Euro
Public Private Partnership
64
Funding will be allocated to IMI projects until
2013 but research will be supported until 2017
65
IMI Funding Flow and Contributions
cash for running
Industry (EFPIA company)?
EFPIA
EU (FP7)?
IMI JU Executive Office
cash for running operational (research)?
in kind for operational (research)?
Academics, SMEs, Patients
Industry (EFPIA company)?
IMI Research Project
Any other participant
in kind for operational (research)?
Any other Participant (non-EFPIA and
non-eligible for IMI JU funding)?
66
Governance
2 Founding Members With full responsability in
IMI
legal entity by decision of European Council
Governing Board
Executive Director staff Management
Executive Office Responsible for day to day
management
IMI Joint Undertaking (IMI JU)?
15 members advisory mission to Board and
Executive Office
Scientific Committee
67
Governance 2 External Advisory Groups
Annual Conference open to all stake holders
(communication)?
Board
Executive Office
Stakeholder Forum
IMI Joint Undertaking (IMI JU)?
Member StatesGroup
Scientific Committee
1 Representative by MS (interface and
communication)?
68
State of Play

• Council Regulation entered into force 7 February
  2008
• Governing Board meetings 3 March and 29 April
  2008
• Vacancy for an Executive Director (applications
  until 18 July 2008)
• Process for setting up the Scientific Committee
  has started by inviting proposal for candidates
  from the Member and Associated States

69
26 Potential EFPIA Participants
70
First IMI Call

• Launching the first call for proposals 30 April
  2008
• Topics included in the first call are based on
  IMIs Scientific Priorities for 2008 and are
  derived from the IMI Research Agenda.
• Areas in the IMI Research Agenda not addressed in
  2008 will be addressed in consecutive calls.
• Research topics are approved by the IMI Governing
  Board (EFPIA and European Commission) based on
  proposals from the EFPIA Research Directors Group
  and after consultation with IMI Member State
  Representatives IMI Sci. Committee

71
First IMI Call

• EFPIA Commitment 172.5m euros
• Typical project 15m euros
• Majority 5y duration
• 5-10 EFPIA partners/project

72
Topics for the 1st IMI Call
EFFICACY DIABETES
BRAIN
ASTHMA COPD
73
Topics for the 1st IMI Call
SAFETY- PRECLINICAL
SAFETY- PHARMACOVIGILANCE
EDUCATION AND TRAINING
74
(No Transcript)
75
Eligible Consortia

• The IMI JU supports consortia who submit
  applications in response to a call
• Consortia must contain
• At least 2 legal entities eligible to receive
  funding
• At least 2 research-based pharmaceutical
  companies who are members of EFPIA
• All 4 entities must be independent of each other

76
Rules for Participation in IMI Consortium
Eligibility for IMI funding

• Rules for Participation in IMI Consortium
• Independent legal entities Capacities to carry
  out work themselves Research performed in
  Europe or country associated with the 7th
  framework programme At least 2 EFPIA legal
  entities and 2 non-EFPIA legal entities per
  project

EFPIA comp
Other Ind
Academic1
Academic3
SME 1
Pat.Org. 1
EFPIA comp
EFPIA comp
Academic2
Academic4
SME 2
Non-elegible for funding
Elegible for funding
77
IMI Call Evaluation Process

• Call Definition
• Stage 1 Scientific Excellence
• Stage 2 Feasibility Scientific Excellence
• Contract execution

78
Call Evaluation Process Overview
79
IMI Call and Evaluation Process
2 months
80
Call definition
Research Agenda
Description of the Call Topics 1. Title 2.
Project description 3. Key deliverables of the
project 4. EFPIA participants in the projects 5.
Role of EFPIA participants in the projects 6.
Indicative duration of the project 7. Indicative
total in kind contribution from the EFPIA
companies 8. Indicative expectations from the
public consortium (budget science)?
Annual Implementation Plan
Topic
Call
81
Stage 1 Scientific excellence. Peer Review Stage
1
Research Agenda
Peer Review Committees One Standing Peer
Review Committee per Pillar of the Strategic
Research Agenda Assisted by ad hoc experts
relevant to the call topics EFPIA Consortia
members participate in evaluation of Expressions
of Interest Responsibility To evaluate
science of Expressions of Interest
Composition Members reflecting a balance of
public-private research expertise Decision
Making By consensus between all experts
Annual Implementation Plan
Topic
Call
Stage 1
5 months
Expression of Interest
1st Peer Review
Invitation to Submission
82
Stage 2 Feasibility and scientific excellence
Research Agenda
Description of the Full Project Proposal
Written jointly by the EFPIA Consortium and
Public Consortium members Full description of
research activities Who, when, and how much
Will need a draft Project Agreement before
submission IPR sharing agreed between all
partners Written by the Public Private
Consortium i.e. academia, SMEs, regulators,
patients organisations with EFPIA
Annual Implementation Plan
Topic
Call
Stage 1
5 months
Expression of Interest
1st Peer Review
Invitation to Submission
Stage 2
3 months
Full Project Proposal
2d Peer Review
83
Stage 2 Feasibility and scientific excellence.
Peer Review S
Research Agenda

• Peer Review Committees
• One Standing Peer Review Committee per Pillar
  of the Strategic Research Agenda
• Assisted by ad hoc experts relevant to the call
  topics
• No EFPIA Consortia members
• Responsibility
• To evaluate Full Proposals based on science and
  feasibility
• Composition
• Members reflecting a balance of public-private
  research expertise
• Decision Making
• By consensus between all experts

Annual Implementation Plan
Topic
Call
Stage 1
5 months
Expression of Interest
1st Peer Review
Invitation to Submission
Stage 2
3 months
Full Project Proposal
2d Peer Review
84
Contract Execution
Research Agenda
Annual Implementation Plan

• Project Agreement
• Grant Agreement
• Contract Execution

Topic
Call
Stage 1
5 months
Expression of Interest
1st Peer Review
Invitation to Submission
Stage 2
3 months
Full Project Proposal
2d Peer Review
Finalisation
1. Project Agreement 2. Grant Agreement
85
Timelines for First Call
April 30th
July 15th
86
(No Transcript)
87
(No Transcript)
88

• www.medicamentos-innovadores.org
• Gracias!